Il trattamento dei tumori infantili si basa su diversi tipi di intervento che dipendono dal tipo di tumore, dalla estensione del tumore (stadio) e dalle caratteristiche biologiche delle cellule, come:

• Chemioterapia: si tratta di farmaci che agiscono bloccando la replicazione delle cellule. Dato che i tumori infantili sono caratterizzati, in genere, da una rapida proliferazione cellulare, la chemioterapia rappresenta un trattamento molto efficace. Si associa però ad effetti collaterali dovuti all’azione su tessuti o organi non malati: tipico esempio è la mucosite o la perdita dei capelli. I farmaci chemioterapici in età pediatrica sono prevalentemente somministrati per via endovenosa e in combinazione (polichemioterapia) per aumentarne l’efficacia.
• Chirurgia: la chirurgia è importante soprattutto nei tumori cosidetti “solidi” cioè quelli che si presentano come una massa che cresce a livello di un organo o di un apparato, come l’osso, il rene, il muscolo, il cervello. In questi tumori, la chirurgia è indispensabile per fare la diagnosi (biopsia del tumore oppure, laddove possibile, rimozione completa della massa) o per rimuovere il residuo tumorale dopo che il paziente ha eseguito il trattamento con la chemioterapia (second look chirurgico).
• Radioterapia: si basa sulla capacità delle radiazioni ionizzanti di bloccare la proliferazione cellulare ed uccidere le cellule tumorali. Le tecniche di radioterapia utilizzano elettroni oppure protoni; esse sono molto migliorate rispetto al passato avendo la capacità di concentrare maggiormente le radiazioni sul tessuto tumorale. Infatti, gli effetti collaterali della radioterapia, sono proporzionali all’irradiazione “non desiderata” dei tessuti sani vicini al tumore. Un tipo particolare di radioterapia è la radioterapia corporea totale (total body irradiation) che viene utilizzata, in associazione con la chemioterapia, per preparare il paziente a ricevere il trapianto di cellule staminali emopoietiche, in particolare nei pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta.
• Terapia bersaglio (target): si tratta di una terapia antitumorale basata su farmaci che bloccano un meccanismo specifico cellulare che è responsabile della trasformazione maligna della cellula, oppure su farmaci che agiscono solo sulla cellula tumorale mediante il riconoscimento di caratteristiche specifiche (antigeni tumorali).
• Terapia biologica: si tratta di una terapia antitumorale basata su farmaci (anticorpi monoclonali) che potenziano la capacità del sistema immunitario del paziente di riconoscere ed eliminare la cellula tumorale.
• Trapianto di midollo osseo (TMO) detto anche Trapianto di cellule staminali emopoietiche (TCSE): si tratta di un trapianto in cui un organo “liquido”, il midollo osseo emopoietico, localizzato nella parte spugnosa delle ossa, viene prelevato da un donatore e trapiantato in un paziente. E’ indicato nei pazienti in cui è necessario sostituire il midollo osseo malato con un midollo osseo sano, ad esempio per una forma di anemia grave congenita o ereditaria (talassemia, anemia di Fanconi, anemia di Blackfan-Diamond, drepanocitosi), per una malattia genetica (mucopolisaccaridosi), per una leucemia resistente alla chemioterapia, per una forma di insufficienza midollare grave (anemia aplastica). Dato che il midollo osseo (o le cellule staminali emopoietiche) dà origine anche al sistema immunitario, è importante eliminare il midollo osseo del paziente prima di un trapianto. Questo avviene tramite la preparazione pre-trapianto, chiamata “condizionamento”, in cui sono somministrati farmaci chemioterapici ad alto dosaggio, con o senza radioterapia corporea totale, per eliminare completamente il midollo osseo del paziente (effetto mieloablativo) ed immunosopprimere il paziente, al fine di evitare il rigetto del midollo del donatore.